UMA ABORDAGEM MULTIFACETADA

Terapias direcionadas ao RNA
A Sarepta está buscando uma abordagem direcionada ao RNA em direção à sua meta de tratar 100% dos pacientes elegíveis com DMD.

Terapias genéticas
A Sarepta está em busca de abordagens de terapia genética para tratar DMD e LGMD.

Microdistrofina
Este programa destina-se a 1) alavancar o vetor correto com resposta imune mínima; 2) empregar promotores específicos que impulsionam a expressão nos tecidos alvos e 3) usar um transgene que produza uma versão funcional da proteína.

GALGT2
Este programa explora uma abordagem de possível terapia genética substituta para a DMD. Essa abordagem está direcionada ao complexo distroglicano para preservar a função muscular. O GALGT2 tem potencial para tratar pacientes de todas as idades, gravidade da doença e para abordar várias distrofias musculares.

Edição gênica
A abordagem de edição gênica da Sarepta, que usa a tecnologia CRISPR/Cas9, é projetada para restaurar a expressão da distrofina pela remoção ou “excisão” de éxons do gene da distrofina. Isso inclui uma estratégia para excisão de éxons, potencialmente permitindo o tratamento da maioria da população de pacientes com DMD.

Visite o site da Sarepta nos EUA para saber mais