PMOs são estruturas químicas sintéticas modeladas sobre a estrutura natural do RNA. O processo de fabricação do PMO envolve uma série de etapas químicas altamente controladas, que diferem significativamente do processo típico de células vivas usado para fabricar um medicamento biológico ou medicamento à base de proteína recombinante.

PESQUISA DE DESCOBERTA

A primeira etapa do desenvolvimento de um candidato a medicamento à base de PMO é identificar a sequência do RNA alvo. Os PMOs são projetados para se ligarem a uma sequência específica no RNA alvo para alterar o modo de funcionamento do RNA.

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SÍNTESE DA SUBUNIDADE

pmo-subunitOs blocos de construção usados para fazer um PMO são chamados de subunidades. Cada subunidade de PMO contém um anel morfolínico hexagonal, uma estrutura similar ao anel de ribose pentagonal em uma subunidade de RNA e uma base de ácido nucleico.

As bases de ácido nucleico são adenina, citosina, guanina e timina, comumente referidas como A, C, G e T, respectivamente. Quando colocadas em conjunto, essas bases de ácido nucleico formam o código genético no DNA ou RNA.

A produção de subunidades de PMO envolve a conversão da subunidade de RNA hexagonal em anéis morfolínicos pentagonais após uma série de reações químicas.

MONTAGEM DO PMO

Em seguida, as subunidades são montadas em uma ordem específica que corresponde à sequência do RNA alvo. Isso é feito pela síntese de fase sólida, um método de montagem de uma molécula por meio de uma série de reações químicas controladas.

pmo assembly

Durante este processo, as subunidades são anexadas uma a uma na sequência necessária

PROCESSAMENTO E EMBALAGEM

O PMO integralmente montado é purificado por diversos procedimentos em conformidade com as Boas Práticas de Fabricação Vigentes (BPFv). Após as etapas de purificação, o PMO é liofilizado em um pó para formar a substância medicamentosa que, depois, passa por testes de controle de qualidade. Em seguida, é embalado em frascos estéreis, em sua formulação final, para transporte e armazenamento. Testes adicionais são realizados para confirmar a identidade, pureza, esterilidade, potência e estabilidade.

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